英国全球首例授权治疗血液疾病的基因疗法

英国医疗监管机构周四表示，英国已批准一种基因疗法，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和另一种遗传性血液病，这成为世界上第一个基因疗法。

英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 表示，Casgevy 是第一个获得许可的使用基因编辑工具 CRISPR 的药物，该工具的发明者获得了 2020 年诺贝尔奖。

镰状细胞病和β地中海贫血是由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病，血红蛋白被红细胞用来将氧气输送到全身。

MHRA 临时主任朱利安·比奇 (Julian Beach) 在声明中表示：“镰状细胞病和 β 地中海贫血都是痛苦的终生疾病，在某些情况下可能致命。”

Beach 补充说，在临床试验中，发现 Casgevy 可以使大多数患有镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血的参与者恢复健康的血红蛋白产生，从而缓解疾病症状。

MHRA 表示，试验期间没有发现重大安全问题，并补充说正在密切监测该药物的安全性。

该药物的给药方法是从患者的骨髓中取出干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后在经过调理治疗以准备骨髓后将修改后的细胞输回患者体内。

美国公司 Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)和 CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)在另一份声明中对这一批准表示欢迎。

CRISPR 首席执行官萨马斯·库尔卡尼 (Samarth Kulkarni) 表示：“我希望这是这项诺贝尔奖获奖技术众多应用中的第一个，可以造福符合条件的患有严重疾病的患者。”